(Adnkronos) – L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha recepito l'autorizzazione europea dell'Ema per vamorolone (Agamree*) per il trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) di et\u00e0 pari o superiore a 4 anni. Il farmaco \u00e8 classificato in classe Cnn (farmaci in attesa di negoziazione di prezzo e rimborsabilit\u00e0). L'approvazione – si legge in una nota diffusa da Santhera Pharmaceuticals – segue la decisione del Comitato europeo dei medicinali per uso umano (Chmp) che ha riconosciuto il profilo positivo di beneficio\/rischio di vamorolone in questa popolazione di pazienti, compresi alcuni vantaggi di sicurezza rispetto ai corticosteroidi, attualmente lo standard di cura. \u00a0La distrofia muscolare di Duchenne \u00e8 una rara malattia ereditaria legata al cromosoma X, che colpisce quasi esclusivamente i maschi. E' caratterizzata da un'infiammazione presente alla nascita, o poco dopo, che porta alla fibrosi del muscolo, con una progressiva degenerazione e debolezza muscolare, perdita della deambulazione, della capacit\u00e0 di alimentarsi autonomamente, l'inizio della ventilazione assistita e lo sviluppo della cardiomiopatia. La Dmd riduce l'aspettativa di vita, che non supera i 30-40 anni. La prevalenza della malattia nella popolazione generale, in Italia, \u00e8 di 1,7-3,4 casi su 100mila, mentre la prevalenza alla nascita \u00e8 di 21,7-28,2 su 100mila nati maschi vivi. La qualit\u00e0 della vita dei pazienti e dei caregiver \u00e8 inferiore a quella dei soggetti sani, e il carico per chi si prende cura di bambini con Dmd \u00e8 superiore a quello dei caregiver di bambini con altri disturbi neuromuscolari. \u00a0"Siamo entusiasti di ricevere l'approvazione dell'Agenzia italiana del farmaco per portare vamorolone anche alle persone affette da distrofia muscolare di Duchenne in Italia, che sottolinea il profilo di sicurezza e tollerabilit\u00e0 favorevole rispetto ai corticosteroidi convenzionali, compresi i benefici per la salute e la crescita delle ossa – ha dichiarato Giovanni Galliano, direttore generale di Santhera Pharmaceuticals (Italy) Srl – Il nostro team \u00e8 impegnato a garantire che Agamree sia reso disponibile alle persone affette da Duchenne, anche in Italia, il prima possibile".\u00a0Vamorolone \u00e8 un nuovo farmaco con una modalit\u00e0 d'azione basata sul legame con lo stesso recettore dei glucocorticoidi, ma che ne modifica l'attivit\u00e0 a valle. Inoltre, non \u00e8 un substrato per gli enzimi 11-\u03b2-idrossisteroidi deidrogenasi (11\u03b2-HSD) che possono essere responsabili dell'amplificazione locale del farmaco e della tossicit\u00e0 associata ai corticosteroidi nei tessuti locali. Questo meccanismo ha dimostrato il potenziale di 'dissociare' l'efficacia dai problemi di sicurezza degli steroidi. Il farmaco si posiziona cos\u00ec come farmaco antinfiammatorio dissociativo e come alternativa ai corticosteroidi. \u00a0Nello studio controllato Vision-Dmd, vamorolone (6mg\/kg\/die) ha raggiunto l'endpoint primario di variazione dal basale alla settimana 24 della Ttstandv (time to stand velocity) rispetto al placebo (p=0,002), a 24 settimane di trattamento, evidenziando un buon profilo di sicurezza e tollerabilit\u00e0. I dati attualmente disponibili dimostrano che il farmaco, a differenza dei corticosteroidi, non limita la crescita e non ha effetti negativi sul metabolismo osseo, come dimostrato dai normali marcatori sierici di formazione e riassorbimento osseo. Vamorolone \u00e8 un medicinale orfano, approvato per l'uso negli Stati Uniti, nell'Unione europea e nel Regno Unito.\u00a0—salutewebinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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