(Adnkronos) – "In Italia, ogni anno, si stimano circa 5.000 nuovi casi di sarcoma, tumori rari caratterizzati da estrema eterogeneit\u00e0, con almeno 100 varianti istologiche. Ma, oggi, per questi pazienti sono disponibili solo circa 20 farmaci. Una condizione fortemente penalizzante e discriminatoria, che richiede una modifica sostanziale delle regole di accesso alle nuove terapie nei tumori rari. L'opportunit\u00e0, a livello europeo, \u00e8 aperta dalla 'New Pharma Legislation', la pi\u00f9 grande revisione delle regole sui farmaci in Europa degli ultimi 20 anni, che consentir\u00e0 anche all'accademia di chiedere all'agenzia regolatoria europea (Ema) l'approvazione di nuove terapie, in base ai risultati di studi non sponsorizzati dalle aziende farmaceutiche. La legge europea, entro i prossimi 2 anni, dovr\u00e0 essere implementata e recepita nei singoli Stati membri. Per questo l'Italian Sarcoma Group (Isg), che riunisce clinici e pazienti, chiede un confronto con l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa), per definire gli strumenti necessari per allineare la norma italiana a quella europea. Un tavolo di lavoro necessario anche per ampliare i modelli, gi\u00e0 disponibili nel nostro Paese, per favorire l'accesso ai farmaci per i pazienti colpiti da tumori rari". La richiesta arriva dagli esperti riuniti al convegno 'Italian Sarcoma Group incontra Aifa', che si svolge oggi a Milano alla Fondazione Irccs Istituto nazionale dei tumori."I sarcomi possono colpire persone di ogni et\u00e0, dal neonato all'anziano – afferma Silvia Stacchiotti, presidente dell'Italian Sarcoma Group e oncologa dell'Oncologia medica 2, tumori mesenchimali dell'adulto e tumori rari all'Int di Milano – Circa la met\u00e0 dei pazienti guarisce. La carenza di trattamenti \u00e8 determinata soprattutto dalla mancanza di un percorso regolatorio specifico, che renda questi farmaci disponibili. Da una parte, a causa della rarit\u00e0 della malattia \u00e8 difficile condurre studi con le caratteristiche richieste per le neoplasie frequenti, dall'altra vi \u00e8 lo scarso interesse delle aziende farmaceutiche in queste aree terapeutiche. Da qui le pochissime molecole a oggi disponibili. Infatti, per ottenere l'approvazione europea dei farmaci da parte di Ema, sono necessari studi sponsorizzati da aziende farmaceutiche, quindi profit. Questo sistema regolatorio \u00e8 particolarmente penalizzante per i pazienti con malattie rare, come i sarcomi".\u00a0 Un esempio emblematico – riporta l'Isg in una nota – \u00e8 costituito dallo studio Sarc041 presentato al recente congresso della Societ\u00e0 americana di oncologia clinica (Asco), che ha coinvolto pazienti arruolati in 9 centri accademici negli Stati Uniti, promosso dalla Sarcoma Alliance for Research through Collaboration (Sarc). \u00c8 stato valutato un inibitore delle cicline in pazienti con liposarcoma dedifferenziato avanzato o metastatico. Si tratta di uno dei 5 studi presentati in sessione plenaria al Congresso Asco 2026, a evidenziarne l'importanza nella cura di una patologia priva di terapie efficaci. "Questo studio – sottolinea Stacchiotti – \u00e8 stato condotto dall'accademia e ha gi\u00e0 portato all'inclusione della nuova molecola nelle linee guida americane, dove il sistema di rimborso ne consente l'immediato utilizzo clinico. Non cos\u00ec in Europa dove, in assenza di interesse da parte delle aziende, il farmaco non potr\u00e0 essere disponibile. La 'New Pharma Legislation' cambia radicalmente le prospettive perch\u00e9 permette, all'articolo 048, anche all'accademia di chiedere a Ema l'approvazione di un farmaco in base ai risultati di studi no profit. Siamo certi di poter proseguire la proficua collaborazione fra Italian Sarcoma Group e Aifa avviata in questi anni, istituendo un tavolo di lavoro perch\u00e9 la nuova norma europea sia recepita in Italia dando spazio alla ricerca indipendente".\u00a0\u00a0Al convegno all'Int interviene, tra gli altri, Paolo Foggi, dirigente Area Pre-autorizzazione e Ricerca di Aifa. "Mettiamo a disposizione di Aifa l'esperienza dell'Italian Sarcoma Group, che include il punto di vista di clinici e pazienti, anche per definire un nuovo modello italiano di raccolta dei dati clinici per favorire l'accesso ai farmaci", auspica Stacchiotti. "Nel nostro Paese – ricorda – la legge 648\/1996 consente la prescrizione e l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario nazionale di farmaci non ancora autorizzati per specifiche patologie. Questo \u00e8 possibile esclusivamente in assenza di alternative terapeutiche valide. \u00c8 per\u00f2 necessario che siano stati completati con esito favorevole studi di fase II o III. Va considerato che, nel caso dei sarcomi, non sono sempre disponibili sperimentazioni di questo livello, proprio per la rarit\u00e0 della patologia. Talvolta si tratta di tumori con meno di 10 casi all'anno in Italia. Chiediamo nuove regole di rimborsabilit\u00e0 dei farmaci che si adattino alle caratteristiche dei tumori rari, basandosi sempre sulla migliore evidenza scientifica possibile. Una possibile soluzione – conclude la presidente Isg – \u00e8 costituita dall'utilizzo di studi osservazionali, che seguono un iter regolatorio e autorizzativo pi\u00f9 snello rispetto ai trial clinici registrativi, ma non per questo meno rigoroso".\u00a0
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