(Adnkronos) – Si rafforza il percorso di Explorare, iniziativa avviata nel 2022 da Cencora Italy e Ispor Italy \u2013 Rome Chapter per analizzare e migliorare i meccanismi di accesso ai farmaci per le malattie rare in Italia. L\u2019iniziativa, diventata un punto di riferimento nel dibattito nazionale sulle politiche del farmaco in ambito malattie rare, nell\u2019edizione 4.0 si \u00e8 concentrata su 3 principali assset. \u201cNel tempo, Explorare si \u00e8 evoluto progressivamente – spiega Fulvio Luccini, Senior Director Market Access Cencora e membro del Direttivo di Explorare – ampliando il proprio perimetro di analisi, approfondendo dimensioni cliniche, economiche e organizzative attraverso un approccio pi\u00f9 strutturato e soprattutto capace di integrare dati, metodologie e proposte operative a supporto dei processi decisionali\u201d.\u00a0La nuova edizione – informa una nota – si inserisce in un contesto normativo segnato dall'evoluzione dei framework valutativi europei e nazionali, dall\u2019attuazione della Legge 175\/2021 e del Piano nazionale malattie rare 2023\u20132026 e dai pi\u00f9 recenti aggiornamenti dei criteri di innovativit\u00e0. Quest\u2019anno il progetto si \u00e8 articolato in tre ambiti di lavoro principali, strettamente interconnessi. Il primo ha analizzato gli studi clinici pivotali a supporto dei farmaci per malattie rare, evidenziando come, pur in presenza di disegni adattati ai vincoli strutturali della rarit\u00e0, la metodologia adottata risulti nella maggior parte dei casi sostanzialmente corretta. Emergono inoltre approcci alternativi alla randomizzazione classica, come l'utilizzo di controlli esterni, che rappresentano strumenti utili per ridurre l'incertezza decisionale nei contesti a bassa prevalenza. \u201cAlle persone con malattia rara va garantito un sostegno concreto per accedere alle migliori cure disponibili, come previsto dal nostro ordinamento – sottolinea Annalisa Scopinaro, presidente Uniamo-Federazione italiana malattie rare – Iniziative come Explorare puntano a rendere pi\u00f9 trasparenti i complessi meccanismi di accesso alle terapie e a promuovere il coinvolgimento precoce dei pazienti nella ricerca, per identificare con precisione i bisogni clinici e assistenziali. \u00c8 altres\u00ec necessario valutare in che misura l\u2019introduzione di nuove opzioni terapeutiche possa contribuire a ridurre o azzerare i costi indiretti, generando benefici tangibili sia per le famiglie sia per il sistema\u201d. \u00a0Le valutazioni costo-efficacia sono state invece il topic del secondo tavolo di lavoro. Dall\u2019analisi emerge una marcata variabilit\u00e0 dei rapporti incrementali di costo-efficacia (Icer), che risultano di frequente ampiamente al di sopra delle soglie di disponibilit\u00e0 a pagare. I risultati evidenziano la necessit\u00e0 di modelli valutativi pi\u00f9 flessibili, capaci di considerare le specificit\u00e0 delle malattie rare, come la gravit\u00e0, l\u2019unmet need e il valore sociale delle terapie. Come ultimo focus – prosegue la nota – sono stati analizzati i processi regionali legati ai centri prescrittori, dai quali sono emerse differenze territoriali che possono influenzare i tempi e l\u2019equit\u00e0 di accesso. L\u2019analisi sottolinea il ruolo strategico di strumenti come l\u2019Horizon Scanning per anticipare i bisogni organizzativi e la necessit\u00e0 di rafforzare il coordinamento tra livello centrale e regionale.\u00a0\u00a0\u201cL\u2019innovazione terapeutica, in particolare nell\u2019ambito delle malattie rare, rappresenta una leva strategica per trasformare il nostro sistema sanitario e dare risposta ai bisogni ancora insoddisfatti di molti pazienti, anche nella nostra regione\u201d, commenta Emanuele Monti, presidente IX Commissione permanente – Sostenibilit\u00e0 sociale, casa e famiglia del Consiglio Regionale Lombardia e Executive Board member Agenzia italiana del farmaco (Aifa). \u201cLa sfida oggi – continua – \u00e8 garantire un accesso sempre pi\u00f9 precoce ed equo alle nuove cure, valorizzando strumenti fondamentali come l\u2019Health Technology Assessment e il Fondo per i farmaci innovativi. In questo scenario, Regione Lombardia intende confermarsi come apripista, promuovendo investimenti, collaborazione e modelli organizzativi innovativi. Progetti come Explorare 4.0 possono offrire alcuni importanti strumenti di valutazione che aiutano a migliorare la governance e contribuire a dimostrare il reale valore dell\u2019innovazione per i pazienti affetti da malattie rare\u201d.\u00a0Nel corso delle sue 4 edizioni, \u201cquesto progetto ha compiuto un percorso di crescita significativo, evolvendo da momento di analisi e confronto a piattaforma strutturata di produzione di evidenze e raccomandazioni operative\u201d, osserva Pier Luigi Canonico, professore emerito di Farmacologia presso l\u2019Universit\u00e0 del Piemonte Orientale \u2018Amedeo Avogadro\u2019, dipartimento di Scienze del Farmaco, Past President di Ispor Italy-Rome Chapter e membro del Direttivo di Explorare. \u201cOggi – aggiunge – Explorare rappresenta un punto di riferimento nel panorama nazionale per l\u2019approfondimento dei temi legati all\u2019accesso ai farmaci per le malattie rare, grazie alla capacit\u00e0 di integrare prospettive cliniche, economiche e organizzative. Questo percorso – precisa – dimostra quanto sia fondamentale un approccio multidisciplinare e collaborativo per affrontare la complessit\u00e0 delle decisioni in ambito sanitario e contribuire in modo concreto al miglioramento dell\u2019equit\u00e0 di accesso alle cure e della sostenibilit\u00e0 del sistema\u201d. \u00a0Il progetto – conclude la nota – \u00e8 realizzato con il supporto non condizionante di argenx, Csl, Ipsen., Sobi, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, Alnylam, Astellas, Blueprint Medicines e Neuraxpharm. Il Report Explorare 4.0 \u00e8 disponibile su explorare-rare.it\/.\u00a0
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