(Adnkronos) – Oggi in Italia sono circa 2 milioni le persone colpite da malattia rara, con una disponibilit\u00e0 sul territorio del 95% dei farmaci orfani approvati dall'Ema-Agenzia europea dei medicinali. Sono alcuni dei dati evidenziati oggi a Roma in occasione della Convention Monitorare 2026, l'evento promosso da Uniamo-Federazione italiana malattie rare per la presentazione del XII Rapporto MonitoRare sulla condizione delle persone con malattia rara in Italia, che da oltre un decennio fotografa lo stato del mondo 'rare' nel nostro Paese incrociando i dati di istituzioni, Regioni e mondo scientifico. Nelle 2 giornate di lavoro previste – informa una nota – verranno affrontati diversi temi caldi e, pi\u00f9 in generale, welfare e salute. Il confronto tra i principali attori del sistema partir\u00e0 dalla prospettiva internazionale per poi focalizzarsi sul contesto italiano e regionale, con approfondimenti sulle reti assistenziali e sulla riforma della disabilit\u00e0. \u00a0"Come ogni anno il Rapporto MonitoRare, attraverso i dati, restituisce una fotografia del sistema evidenziando punti di forza e progressi compiuti – afferma Annalisa Scopinaro, presidente di Uniamo – ma anche nodi irrisolti e aree in cui il sistema ancora non riesce a dare risposte alle persone con malattia rara e alle loro famiglie. \u00c8 uno strumento che deve servire a orientare le politiche di tutti i soggetti istituzionali coinvolti: servono l'ascolto dei bisogni delle persone, la definizione di percorsi strutturati, il coordinamento delle diverse reti territoriali".\u00a0"Le malattie rare rappresentano una sfida sanitaria e sociale che richiede visione, programmazione e capacit\u00e0 di mettere al centro le persone e i loro bisogni – dichiara il sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato – Il Rapporto MonitoRare realizzato da Uniamo rappresenta un importante strumento di conoscenza e monitoraggio della condizione delle persone con malattia rara in Italia, favorendo un confronto costante tra istituzioni, comunit\u00e0 scientifica e associazioni dei pazienti. Un lavoro che contribuisce a orientare le scelte future e a rafforzare un modello di presa in carico sempre pi\u00f9 efficace. Il percorso intrapreso in questi anni anche attraverso il recente confronto avviato con il primo Summit nazionale sulle politiche per le malattie rare – continua – conferma la necessit\u00e0 di continuare a investire su diagnosi precoce, ricerca, innovazione e accesso equo alle cure. La nostra priorit\u00e0 \u00e8 tradurre il lavoro svolto in strumenti concreti per garantire risposte sempre pi\u00f9 efficaci alle persone con malattia rara e alle loro famiglie, consolidando il ruolo dell'Italia come punto di riferimento anche a livello europeo".\u00a0La Convention MonitoRare \u00e8 l'occasione per stimolare un confronto tra diversi attori istituzionali in merito ai dati emersi dal rapporto e alle questioni pi\u00f9 urgenti che riguardano la programmazione sanitaria e sociosanitaria in ambito malattie rare, con l'obiettivo di formulare proposte concrete e in impegni condivisi tra gli attori in gioco. Nel corso della tavola rotonda dedicata alle istituzioni che ogni anno contribuiscono alla raccolta dei dati, la direttrice del Centro nazionale malattie rare, Maria Luisa Scattoni, si \u00e8 soffermata sul contributo dell'Istituto superiore di sanit\u00e0. "I dati del Rapporto MonitoRare ci ricordano che il vero indicatore di successo non \u00e8 soltanto il numero delle reti, dei registri o dei farmaci disponibili – sottolinea – ma la capacit\u00e0 del sistema di garantire a ogni persona con malattia rara un percorso tempestivo, uniforme e centrato sui suoi bisogni. L'Istituto superiore di sanit\u00e0, attraverso il Centro nazionale malattie rare, continuer\u00e0 a mettere a disposizione del Paese competenze scientifiche, registri, sorveglianza, ricerca e strumenti di informazione affinch\u00e9 le evidenze si traducano in decisioni, le decisioni in servizi e i servizi in una migliore qualit\u00e0 di vita per le persone con malattia rara e le loro famiglie".\u00a0Il XII Rapporto MonitoRare, elaborato in collaborazione con la societ\u00e0 Sinod\u00e8 – riporta la nota – conferma la propria natura di strumento unico nel panorama europeo: un lavoro corale, reso possibile dalla rete di enti che ogni anno condividono con Uniamo i propri dati. Anche quest'anno il lavoro restituisce un quadro fatto di luci e ombre, come evidenziato nell'Executive Summary. Nel pomeriggio, la Convention si apre con la tavola rotonda 'Gli investimenti in salute e welfare in uno scenario geopolitico complesso'. Il confronto affronta il tema delle recenti dinamiche internazionali, che richiedono una risposta unitaria da parte dell'Europa, in un quadro di riposizionamento delle priorit\u00e0 economiche e delle possibili conseguenze sulla sostenibilit\u00e0 dei sistemi sanitari. \u00c8 necessario recuperare attrattivit\u00e0 e centralit\u00e0 sui temi di ricerca, sviluppo e terapie, in particolare per le persone con malattia rara.\u00a0Sul tema il direttore tecnico scientifico di Aifa-Agenzia italiana del farmaco, Pierluigi Russo, chiarisce: \u201cL'Italia si colloca tra i primi Paesi europei per accesso ai farmaci orfani rimborsati dal Servizio sanitario nazionale e si distingue per procedure pi\u00f9 snelle rispetto alla media europea, un quadro normativo ricco di incentivi alla ricerca e strumenti avanzati di monitoraggio e negoziazione. Questo \u00e8 un punto fermo da cui non dobbiamo distogliere lo sguardo: \u00e8 necessario mantenere la giusta attenzione critica di fronte alle dinamiche internazionali, senza per\u00f2 cedere alla tentazione di enfatizzare allarmi prima che questi si traducano in effetti concreti e misurabili sul nostro sistema. Allo stesso modo, occorre evitare di anticipare il valore di trattamenti il cui beneficio non sia stato ancora effettivamente dimostrato e riconosciuto: in un settore dove l'incertezza scientifica \u00e8 strutturale, la solidit\u00e0 delle evidenze resta il principale strumento di tutela per i pazienti e per la sostenibilit\u00e0 del sistema\u201d.\u00a0La Convention MonitoRare 2026 prosegue domani, 3 luglio, con una giornata dedicata al confronto con le realt\u00e0 regionali e al tema dell'integrazione tra sanit\u00e0 e sociale. Il programma – si legge nella nota – prevede una tavola rotonda dedicata alle reti assistenziali e all'integrazione tra ospedale e territorio con i responsabili dei centri di coordinamento regionali delle malattie rare, con Fiaso e Federsanit\u00e0. Preciso lo spazio anche per una delle novit\u00e0 di quest'anno: \u2018Speciale MonitoRare Regioni: buone pratiche e sfide future\u2019, una raccolta dei dati di MonitoRare divisi per Regioni e arricchiti dalle buone pratiche dei diversi territori. Nella mattinata \u00e8 previsto l'intervento del presidente di Gimbe, Nino Cartabellotta, che in occasione del trentennale della Fondazione propone un intervento sullo stato di salute del Ssn. Nel corso della giornata verranno inoltre presentati gli esiti del Barometro di MonitoRare, quest'anno realizzato da Uniamo in collaborazione con il Dipartimento di Scienze farmaceutiche dell'universit\u00e0 degli Studi di Milano. Il focus \u00e8 l'esperienza di persone con malattia rara e caregiver con le reti di assistenza: cosa funziona, dove si incontrano ostacoli, quanto i servizi rispondono ai bisogni reali delle persone con questa condizione. Un dato interessante, che viene anticipato, rivela che, laddove la rete assistenziale \u00e8 pi\u00f9 strutturata e vicina al paziente (modello Hub & Spoke), i pazienti si spostano meno e rinunciano meno alle cure, a conferma che investire in reti di prossimit\u00e0 produce benefici concreti.\u00a0Fra gli altri verr\u00e0 affrontato anche il tema della riforma della disabilit\u00e0 e dell'integrazione sociosanitaria, con la tavola rotonda 'Malattie rare e disabilit\u00e0: quali sfide future per l'integrazione sociosanitaria?', che vedr\u00e0 confrontarsi rappresentanti del ministero del Lavoro e delle Politiche sociali, Inps, ministero della Salute, Iss e centri di coordinamento regionali. Un confronto che si inserisce nel percorso avviato da Uniamo sul tema della valutazione e della riforma della disabilit\u00e0, con un evento alla presidenza del Consiglio dei ministeri e un ulteriore durante ExpoAid, grazie alla Ministro Locatelli. La seconda giornata si chiuder\u00e0 con la sessione 'Verso il nuovo Piano nazionale malattie rare', che includer\u00e0 le testimonianze di rappresentanti dei pazienti e, a seguire, un appuntamento nuovo per la Convention: un World Caf\u00e9, sessione interattiva pensata per raccogliere in modo diretto le priorit\u00e0 per la costruzione del prossimo Pnmr.\u00a0
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