(Adnkronos) – La terapia genica, le terapie basate sull\u2019Rna, l’editing genetico e le Car-T stanno aprendo nuove prospettive anche in Neurologia. “Possiamo parlare di una rivoluzione, se vogliamo, anche se forse \u00e8 ancora un po\u2019 presto per utilizzare questo termine, perch\u00e9 la maggior parte di questi approcci terapeutici, molto diversi tra loro, \u00e8 ancora in fase di sperimentazione. Esistono, tuttavia, grandi speranze e possibilit\u00e0 concrete di sviluppare, nel prossimo futuro, approcci terapeutici significativamente diversi da quelli attualmente disponibili in neurologia. Sono tutti differenti, ma accomunati dall\u2019obiettivo di intervenire sui meccanismi alla base della malattia, agendo sul bersaglio responsabile del danno, che pu\u00f2 essere, per esempio, una determinata proteina. L\u2019obiettivo \u00e8 impedire o limitare la progressione della patologia e, in prospettiva, fare in modo che la malattia non si manifesti o abbia un impatto molto pi\u00f9 contenuto”. Cos\u00ec Nicola De Stefano, presidente eletto Sin – Societ\u00e0 italiana di neurologia, intervenendo in occasione del 56\u00b0 Congresso della Societ\u00e0 italiana di neurologia (Sin), in programma dal 24 al 27 ottobre a Firenze.\u00a0<\/p>\n
\u201cL’editing genetico e gli interventi sull\u2019Rna messaggero – continua il neurologo – consentono di agire sui meccanismi che regolano la produzione di determinate proteine, responsabili di disfunzioni che possono portare a malattie croniche, come la sclerosi laterale amiotrofica (Sla) e alcune forme di demenza. In alcuni casi \u00e8 possibile intervenire attraverso molecole che chiamiamo oligonucleotidi antisenso, con l\u2019obiettivo di modificare questi meccanismi. Le Car -T rappresentano invece un approccio completamente diverso – precisa – Si utilizzano cellule T” ingegnerizzate “in grado di bloccare gli antigeni alla base di patologie gravi, come la sclerosi multipla e altre malattie immunomediate, tra cui alcune forme di encefalite. In questo caso, si interviene direttamente sulle cellule che portano alla problematica autoimmunitaria, limitando i processi infiammatori e, di conseguenza, la neurodegenerazione. Sono 2 approcci diversi ma che creano entrambe le condizioni affinch\u00e9 venga a mancare l’elemento, spesso una proteina, che provoca il danno. Quanto prima si agisce, meglio \u00e8, ma \u00e8 un aspetto che dovremo valutare meglio quando avremo a disposizione i risultati degli studi in corso, soprattutto per quanto riguarda le Car-T, che si trovano ancora in fasi molto iniziali di sperimentazione”.\u00a0<\/p>\n
“Per gli oligonucleotidi antisenso, invece – osserva de Stefano – esistono gi\u00e0 esperienze significative in alcune patologie: in alcune forme familiari di Sla si sono osservati risultati promettenti, cos\u00ec come nell\u2019atrofia muscolare spinale nei bambini, con miglioramenti rilevanti e, in alcuni casi, addirittura la risoluzione della malattia. Per molte altre patologie dobbiamo invece attendere: sono in corso sperimentazioni che considero promettenti, ma saranno i risultati dei prossimi anni a dirci quali benefici si avranno”.\u00a0<\/p>\n
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cronaca<\/p>\n
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