(Adnkronos) – “Siamo davvero felici, come comunit\u00e0, per la rimborsabilit\u00e0 della nuova terapia, che non riguarda soltanto i bambini, ma anche i pazienti adulti con neurofibromatosi di tipo 1. L\u2019arrivo di una nuova terapia mirata contribuisce a colmare alcune lacune terapeutiche”. Lo ha detto Andrea Errico, presidente Linfa-Lottiamo insieme contro la neurofibromatosi, commentando l\u2019arrivo in Italia di mirdametinib per il trattamento dei neurofibromi plessiformi associati alla neurofibromatosi di tipo1 (Nf1). La neurofibromatosi di tipo1 “\u00e8 una patologia genetica rara che accompagna la persona lungo tutto l\u2019arco della vita – continua Errico – \u00c8 una sindrome complessa, caratterizzata da manifestazioni cliniche molto variabili da un paziente all\u2019altro. Pu\u00f2 coinvolgere diversi organi e apparati, per questo richiede un approccio multidisciplinare. Tra gli altri aspetti, il dolore e le limitazioni funzionali comportano un forte impatto sulla qualit\u00e0 della vita. In passato, gli approcci disponibili si limitavano principalmente al monitoraggio clinico e, in alcuni casi selezionati, alla chirurgia. Nel corso degli ultimi anni, la ricerca scientifica, nella quale crediamo molto e sulla quale investiamo tanto, ha compiuto passi enormi”.\u00a0<\/p>\n
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Nello specifico, mirdametinib “\u00e8 un inibitore delle proteine Mek, che sono coinvolte nei meccanismi di segnalazione che favoriscono la proliferazione cellulare – chiarisce il presidente di Linfa – Questi farmaci possono ridurre la crescita e le dimensioni delle lesioni, che rappresentano complicanze importanti e possono incidere notevolmente sulla qualit\u00e0 della vita, sia per la loro visibilit\u00e0 sia per le limitazioni funzionali che provocano. I principali beneficiari del trattamento sono i pazienti con neurofibromatosi di tipo 1 che presentano neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili. \u00c8 una definizione molto tecnica, ma che pu\u00f2 fare una grande differenza nella vita delle persone. Non tutti i pazienti possono accedere a questa terapia – puntualizza – I prescrittori e i centri di riferimento che gi\u00e0 seguono i pazienti con neurofibromatosi avranno un ruolo fondamentale nella valutazione e nell\u2019individuazione dei candidati al trattamento”.\u00a0<\/p>\n
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“I centri di riferimento per la neurofibromatosi sono estremamente preziosi, ma purtroppo sono ancora pochi – evidenzia Errico – Si sta facendo molto anche su questo fronte e, come associazione, partecipiamo ai tavoli istituzionali per dare sempre maggiore visibilit\u00e0 e rilevanza agli specialisti che lavorano nei centri di riferimento. Questi professionisti possono accompagnare concretamente i pazienti lungo il loro percorso di cura. Uno dei problemi principali \u00e8 infatti la mancanza di una presa in carico continuativa, soprattutto nella transizione dall\u2019et\u00e0 pediatrica a quella adulta. \u00c8 una criticit\u00e0 che emerge costantemente – rimarca – L\u2019arrivo di una terapia indicata sia per i bambini sia per gli adulti rappresenta un importante passo avanti, mentre sul fronte della continuit\u00e0 assistenziale rimangono ancora delle difficolt\u00e0 da affrontare”. “La neurofibromatosi \u00e8 una compagna di viaggio, ma il valore di una persona dipende da come si approccia alla vita e alla malattia e da come sceglie di affrontarla. Crediamo moltissimo nella ricerca scientifica e sappiamo che, per arrivare a questi trattamenti, \u00e8 necessario investire e continuare a sostenere nuovi progetti. Quest\u2019anno abbiamo lanciato anche il bando Linfa 2026, con l\u2019obiettivo di finanziare nuovi progetti e incoraggiare la comunit\u00e0 scientifica a interessarsi sempre di pi\u00f9 alla neurofibromatosi. L\u2019arrivo di queste nuove terapie – conclude – ci conferma che la strada intrapresa \u00e8 quella giusta e ci permette di guardare con maggiore fiducia al futuro di tutti i pazienti”, conclude. \u00a0<\/p>\n
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