(Adnkronos) – Givinostat, molecola che “ha dimostrato negli studi clinici di rallentare la progressione della distrofia muscolare di Duchenne” grazie a un nuovo meccanismo di azione, vince il Prix Galien Italia nella categoria ‘Malattie Rare’. Il farmaco – informa una nota – rappresenta una storia di eccellenza scientifica italiana ed \u00e8 il risultato della ricerca e sviluppo di Italfarmaco. L\u2019assegnazione del Premio \u00e8 avvenuta ieri a Torino. \u00a0<\/p>\n
“La vittoria del Prix Galien premia non solo una molecola innovativa come givinostat, ma anche una storia imprenditoriale e scientifica costruita nel tempo attraverso investimenti costanti nella ricerca e nello sviluppo \u2013 spiega Francesco Di Marco, Group Ceo -. Il riconoscimento assume un significato ancora pi\u00f9 importante, perch\u00e9 arriva in un\u2019area caratterizzata da bisogni medici rilevanti e da una forte necessit\u00e0 di innovazione, dove per lungo tempo le opzioni terapeutiche disponibili sono state limitate. Questo risultato valorizza il percorso di innovazione intrapreso da Italfarmaco e la capacit\u00e0 della ricerca italiana di generare progresso scientifico e tradurlo in soluzioni terapeutiche concrete per i pazienti”. \u00a0<\/p>\n
“Questo prestigioso riconoscimento ci riempie di orgoglio \u2013 afferma Julie De Santis, membro del Consiglio di amministrazione di Italfarmaco Holding -. Italfarmaco fu fondata nel 1938 a Milano. Forti della nostra tradizione familiare, siamo guidati da una visione a lungo termine, profondamente radicata nella nostra eredit\u00e0 e sostenuta da un team internazionale. In questi 88 anni l\u2019azienda ha costantemente investito in ricerca e sviluppo e givinostat \u00e8 il risultato di questo impegno. Vogliamo condividere il Prix Galien con i clinici e le associazioni pazienti che hanno contribuito in modo determinante allo sviluppo della molecola. Il nostro obiettivo \u00e8 fornire risposte ai bisogni clinici ancora insoddisfatti, in particolare nelle malattie rare, e grazie a givinostat \u00e8 stato compiuto un importante passo avanti”. \u00a0<\/p>\n
\u00a0<\/p>\n
“Frutto della ricerca italiana, givinostat \u2013 si legge nella motivazione del riconoscimento – rappresenta un\u2019innovazione terapeutica nella distrofia muscolare di Duchenne perch\u00e9 introduce un meccanismo d\u2019azione diverso e indipendente dalla specifica mutazione genetica, con potenziale applicabilit\u00e0 ad un\u2019ampia popolazione di pazienti eleggibili secondo le indicazioni autorizzate. In associazione ai corticosteroidi, ha dimostrato di rallentare la progressione della malattia e di contribuire al mantenimento pi\u00f9 prolungato della funzionalit\u00e0 motoria e dell\u2019autonomia, rispondendo a un bisogno terapeutico rilevante nel campo delle malattie rare, con un impatto significativo sulla qualit\u00e0 di vita dei pazienti e delle loro famiglie”. \u00a0<\/p>\n
La distrofia muscolare di Duchenne \u00e8 una rara malattia genetica neuromuscolare che colpisce quasi esclusivamente i bambini di sesso maschile ed \u00e8 causata dall\u2019assenza o da grave carenza della distrofina. Quando questa proteina \u00e8 assente o non funziona correttamente, le fibre muscolari diventano pi\u00f9 fragili e, nel tempo, si attiva un processo infiammatorio con sostituzione del tessuto muscolare con tessuto fibroso. \u00a0<\/p>\n
“La progressione della malattia determina nel tempo una perdita significativa della forza muscolare, della capacit\u00e0 di movimento e dell\u2019autonomia \u2013 sottolinea Eugenio Maria Mercuri, ordinario presso l\u2019Universit\u00e0 Cattolica del Sacro Cuore -. I pazienti affrontano anche gravi complicanze come cardiomiopatie, problemi respiratori e neurologici, con un significativo impatto sulla funzione cognitiva. Givinostat, che agisce sui meccanismi cellulari che contribuiscono al danno muscolare, \u00e8 un importante passo avanti nel trattamento, perch\u00e9 rallenta in modo significativo la progressione della malattia. Il farmaco appartiene alla classe degli inibitori dell\u2019istone deacetilasi, proteine che regolano l\u2019attivit\u00e0 di numerosi geni. Uno degli aspetti che caratterizzano la molecola \u00e8 la possibilit\u00e0 di offrire un\u2019opportunit\u00e0 terapeutica indipendentemente dalla specifica mutazione genetica, ampliando cos\u00ec il numero di pazienti che possono beneficiare del trattamento e contribuendo a preservare la funzionalit\u00e0 motoria e l\u2019autonomia dei pazienti nel tempo”.\u00a0<\/p>\n
\u00a0<\/p>\n
“I risultati dei primi studi preclinici, su modelli di topo con distrofia muscolare di Duchenne, sono stati significativi \u2013 spiega Paolo Bettica, Chief Medical Officer, Drug Development Italfarmaco -. Da qui \u00e8 partito lo sviluppo clinico della molecola. In collaborazione con le associazioni dei pazienti e con i clinici italiani, abbiamo disegnato uno studio di fase 2 che ha permesso di valutare l\u2019effetto di givinostat direttamente nel muscolo, grazie a biopsie muscolari eseguite dopo un anno di trattamento. Questo studio di fase 2 \u00e8 stato condotto interamente in Italia. I risultati osservati sono stati molto positivi, perch\u00e9 hanno replicato quanto osservato nel modello murino. Abbiamo quindi promosso uno studio registrativo internazionale di fase 3, Epidys, che ha dimostrato il beneficio di givinostat sia in termini funzionali sia nel muscolo, utilizzando la risonanza magnetica nucleare. L\u2019esperienza dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e dei clinici \u00e8 stata determinante per individuare gli endpoint rilevanti delle sperimentazioni. L\u2019inibizione dell\u2019istone deacetilasi \u00e8 stata studiata in diverse malattie, ma givinostat \u00e8 il primo farmaco della sua classe sviluppato per la distrofia muscolare di Duchenne”.\u00a0<\/p>\n
“Il riconoscimento ricevuto \u2013 conclude Francesco Di Marco – premia il valore scientifico della molecola e il suo contributo alla comunit\u00e0 Duchenne, che ha offerto un supporto fondamentale nella realizzazione degli studi clinici. Il Prix Galien rappresenta un momento di particolare rilevanza nel percorso di Italfarmaco, che ha saputo coniugare solide radici scientifiche e imprenditoriali con una costante vocazione all\u2019innovazione. Il riconoscimento non costituisce un punto di arrivo, ma una tappa significativa di un percorso che continua. Rafforza infatti la missione di Italfarmaco di trasformare la ricerca scientifica in valore concreto per i pazienti e conferma il nostro impegno che va oltre lo sviluppo di una terapia, abbracciando l’obiettivo pi\u00f9 ampio di offrire nuove prospettive ai pazienti che convivono con la malattia e alle loro famiglie”.\u00a0<\/p>\n
—<\/p>\n
cronaca<\/p>\n
webinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
(Adnkronos) – Givinostat, molecola che “ha dimostrato negli studi clinici di rallentare la progressione della distrofia muscolare di Duchenne” grazie a un nuovo meccanismo di azione, vince il Prix Galien Italia nella categoria ‘Malattie...<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":29657,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[3],"class_list":["post-29656","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-senza-categoria","tag-ultimora"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/laser.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/29656","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/laser.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/laser.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/laser.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/laser.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=29656"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/laser.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/29656\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/laser.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/29657"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/laser.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=29656"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/laser.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=29656"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/laser.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=29656"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}