(Adnkronos) – L\u2019Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilit\u00e0 in Italia di selumetinib, un inibitore orale e selettivo di Mek, per il trattamento in monoterapia dei neurofibromi plessiformi (Pn) inoperabili, sintomatici nei pazienti adulti con neurofibromatosi di tipo 1 (Nf1). Lo annuncia, in una nota, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, informando che il via libera di Aifa segue l\u2019approvazione dell\u2019estensione di indicazione del farmaco da parte della Commissione europea, basata sui risultati dello studio Komet, un ampio studio internazionale di fase 3 controllato con placebo che ha arruolato 145 pazienti adulti provenienti da 13 diversi Paesi, tra Nord America, Sud America, Europa, Asia e Australia, pubblicato su \u2018The Lancet\u2019. Nell\u2019analisi primaria dello studio Komet, selumetinib ha mostrato un tasso di risposta obiettiva (Orr) statisticamente significativo e clinicamente rilevante rispetto al placebo. Il profilo di sicurezza \u00e8 risultato coerente con il profilo di sicurezza gi\u00e0 noto e con l\u2019utilizzo consolidato nei pazienti pediatrici. \u00a0<\/p>\n
La Nf1 \u00e8 una malattia genetica rara e progressiva solitamente diagnosticata nella prima infanzia, ma che spesso progredisce fino all’et\u00e0 adulta e pu\u00f2 colpire tutti gli organi – illustra la nota – Fino al 50% delle persone affette da Nf1 pu\u00f2 sviluppare un tipo di tumore non maligno chiamato neurofibroma plessiforme che pu\u00f2 colpire il cervello, il midollo spinale e i nervi. I Pn possono comparire nel corso della vita e crescere fino a diventare di grandi dimensioni, causando dolore, deformit\u00e0 e debolezza muscolare, oltre ad altri sintomi debilitanti.\u00a0<\/p>\n
“L\u2019approvazione di selumetinib per il trattamento degli adulti con neurofibromatosi di tipo 1 e neurofibromi plessiformi sintomatici ed inoperabili rappresenta un importante passo avanti, estendendo anche a questa popolazione di pazienti una possibilit\u00e0 terapeutica finora disponibile solo per la popolazione pediatrica”, spiega Chiara Leoni, responsabile della Uos Malattie rare pediatriche e Terapie innovative della Fondazione policlinico universitario Agostino Gemelli di Roma. “I dati confermano il valore di selumetinib lungo tutto il percorso di cura in termini di miglioramento clinico, radiologico e globale di qualit\u00e0 di vita, offrendo una nuova opportunit\u00e0 terapeutica sia per pazienti che ricevono una diagnosi in et\u00e0 adulta sia per coloro che affrontano la transizione dall\u2019et\u00e0 pediatrica”.\u00a0<\/p>\n
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\u00c8 positivo anche il commento congiunto delle associazioni che in Italia rappresentano anche i pazienti adulti affetti da neurofibromatosi – Ananas Aps; Associazione nazionale aiuto per la neurofibromatosi amicizia e solidariet\u00e0: Anf\u2013Associazione neuro fibromatosi e Linfa-Lottiamo insieme contro le neurofibromatosi Aps. “La disponibilit\u00e0 di selumetinib anche per gli adulti con neurofibromi plessiformi rappresenta un traguardo significativo per l’intera comunit\u00e0 Nf1 – affermano – Questo risultato offre nuove prospettive alle persone che convivono con la malattia e alle loro famiglie, ed \u00e8 il riconoscimento di un bisogno di cura rimasto a lungo senza risposta. \u00c8 anche la dimostrazione di ci\u00f2 che pu\u00f2 essere raggiunto quando associazioni, clinici, istituzioni e industria lavorano insieme con un obiettivo comune: migliorare la vita delle persone con Nf1 e continuare a far progredire le opportunit\u00e0 di cura”.\u00a0<\/p>\n
“L’estensione dell’indicazione di selumetinib per il trattamento dei neurofibromi plessiformi negli adulti con Nf1 segna un avanzamento significativo per questi pazienti che finora disponevano di opzioni terapeutiche limitate, contribuendo inoltre a dare continuit\u00e0 delle cure nel delicato passaggio dall’adolescenza all’et\u00e0 adulta – commenta Anna Chiara Rossi, Vp e General Manager di Alexion, AstraZeneca Rare Disease – Questo risultato conferma il costante impegno di Alexion nell’ambito delle malattie rare e nella ricerca di soluzioni in grado di rispondere a bisogni ancora insoddisfatti, con l’obiettivo di migliorare concretamente la presa in carico delle persone che convivono con queste patologie”. Selumetinib – conclude la nota – \u00e8 stato approvato negli Stati Uniti, in Europa, in Giappone e in altri Paesi per il trattamento di pazienti adulti con Nf1 affetti da Pn sintomatici e inoperabili, e sono in corso ulteriori revisioni regolatorie.\u00a0<\/p>\n
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