(Adnkronos) – Ha ottenuto la rimborsabilit\u00e0 in Italia per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (Lgs) la fenfluramina di Ucb. L'indicazione riguarda l'uso in combinazione con altri farmaci anticrisi per pazienti di et\u00e0 pari o superiore ai 2 anni che abbiano mostrato una risposta insufficiente o assente ad almeno 2 terapie anticrisi precedenti. Il farmaco aveva avuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalla Commissione europea per la Lgs nel febbraio 2023, ma fenfluramina \u00e8 gi\u00e0 utilizzata in Italia dal 2022 per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Dravet, sempre come terapia aggiuntiva per pazienti di et\u00e0 pari o superiore ai 2 anni.\u00a0La sindrome di Lennox-Gastaut – si legge in una nota – \u00e8 una rara encefalopatia dello sviluppo con epilessia (Dee – Developmental and Epileptic Encephalopathy), caratterizzata da crisi epilettiche resistenti ai farmaci e disordini dello sviluppo tra cui disabilit\u00e0 intellettiva, disturbi motori, comportamentali, relazionali e psichiatrici complessi. E' quindi un disturbo dello sviluppo cerebrale accompagnato da epilessia. Questa patologia rara ha una prevalenza stimata di 1-5 casi ogni 10mila persone, con una maggiore incidenza nei maschi rispetto alle femmine, e rappresenta l'1-4% dei casi totali di epilessia infantile. Solitamente l'insorgenza si manifesta tra i 3 e i 5 anni, quasi sempre prima degli 8. Le cause della Lgs sono molteplici. Quella pi\u00f9 comune \u00e8 un danno cerebrale provocato da ipossia alla nascita, infezioni o traumi cranici. In circa un quarto dei casi non \u00e8 possibile identificare una causa specifica, suggerendo un possibile coinvolgimento genetico.\u00a0Tre caratteristiche 'chiave che definiscono la sindrome di Lennox-Gastaut ci sono: diversi tipi di convulsioni, deficit cognitivo e attivit\u00e0 anomala all'elettroencefalogramma. Le convulsioni pi\u00f9 comuni includono: 'toniche', con contrazioni muscolari; 'di assenza atipica', caratterizzate da brevi perdite di coscienza, e gli 'attacchi con caduta', pericolosi per le brusche cadute che possono provocare lesioni. La maggior parte dei bambini con Lgs (80-90%) presenta difficolt\u00e0 di apprendimento, spesso accompagnate da problemi comportamentali come iperattivit\u00e0, aggressivit\u00e0 e comportamenti autistici. L'elettroencefalogramma mostra, inoltre, un pattern distintivo di onde elettriche durante le crisi e talvolta anche tra una crisi e l'altra. La Lgs \u00e8 particolarmente difficile da trattare. Non esiste una cura definitiva e l'obiettivo principale delle terapie \u00e8 ridurre la frequenza delle crisi pi\u00f9 gravi. Sebbene il controllo completo delle crisi non sia sempre raggiungibile, esistono diverse opzioni terapeutiche che possono aiutare a gestire le convulsioni.\u00a0L'approvazione di fenfluramina per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla Lgs \u00e8 supportata dai dati di sicurezza ed efficacia di uno studio registrativo di fase 3 che ha dimostrato come, in aggiunta ad altri trattamenti anticrisi, riduce significativamente le crisi da caduta rispetto al placebo.\u00a0Sul meccanismo d'azione, secondo Bernardo Dalla Bernardina, gi\u00e0 professore ordinario di Neuropsichiatria infantile presso l'Universit\u00e0 degli Studi di Verona e direttore del Centro di ricerca per le epilessie pediatriche dell'Aoui ospedale Donna e Bambino di Verona, il farmaco esercita un'azione anticrisi grazie al suo effetto serotoninergico. Inoltre, possiede un effetto modulante positivo sul recettore Sigma 1, coinvolto nei meccanismi di neuroprotezione e nei processi cognitivi e comportamentali. "Nella sindrome di Lennox-Gastaut – illustra Dalla Bernardina – l'obiettivo principale della terapia \u00e8 ottenere un miglior controllo delle crisi, riducendo al contempo gli effetti collaterali spesso inevitabili con i trattamenti attualmente disponibili. Inoltre, \u00e8 auspicabile che il farmaco contribuisca direttamente a migliorare le performance e la qualit\u00e0 di vita del paziente".\u00a0Una fase molto delicata per le persone con Lgs riguarda la transizione dall'et\u00e0 pediatrica a quella adulta, con il conseguente passaggio sotto la responsabilit\u00e0 di un altro professionista. In particolare, nelle patologie complesse come le encefalopatie dello sviluppo e, in modo specifico, nella Lgs, la presa in carico non riguarda solo il trattamento delle crisi epilettiche, l'effettuazione dell'Eeg e le visite neurologiche, ma coinvolge una serie di problematiche pi\u00f9 ampie. "Uno degli aspetti pi\u00f9 critici di questa transizione \u00e8 che, durante l'et\u00e0 pediatrica, il paziente viene seguito in modo globale, con un approccio a 360 gradi – afferma Antonietta Coppola, neurologa del Centro Epilessia Aou Federico II di Napoli – Il neuropsichiatra infantile, per formazione, si occupa non solo delle crisi, ma anche dello sviluppo psicomotorio, delle abilit\u00e0 cognitive, degli aspetti riabilitativi, dei disturbi comportamentali e del sonno. Al momento del passaggio all'et\u00e0 adulta, tuttavia, questa visione integrata non \u00e8 pi\u00f9 possibile. Purtroppo – osserva – non esiste una figura equivalente al pediatra o al neuropsichiatra infantile per l'adulto. In questa fase, diventa indispensabile il coinvolgimento di altre figure professionali: il fisiatra per le problematiche legate alla deambulazione e alla postura, lo psichiatra per i disturbi comportamentali, e cos\u00ec via. Il problema principale, per\u00f2, \u00e8 che il sistema sanitario nazionale non ha ancora previsto una rete strutturata per gestire questi pazienti complessi in modo olistico. La rete di supporto deve essere spesso costruita ad hoc, con uno sforzo significativo in termini di energie e tempo, che non sempre \u00e8 oggi sostenibile. A volte, infatti, mancano le risorse economiche, umane e infrastrutturali necessarie per implementarla".\u00a0Aggiunge Katia Santoro, presidente dell'Associazione Famiglie Lgs Italia: "Spesso accade che, dopo aver sostenuto i ragazzi per 18 anni nel raggiungimento delle proprie autonomie, queste vengano perse durante la transizione all'et\u00e0 adulta, semplicemente perch\u00e9 non vengono pi\u00f9 mantenuti gli stessi stimoli. Nei pazienti con patologie complesse come la Lgs, l'indipendenza acquisita deve essere consolidata e mantenuta; invece, spesso, si perde gi\u00e0 nell'adolescenza, molto prima dei 18 anni. Un giovane che non viene supportato nella comunicazione dei propri bisogni primari sin dall'infanzia, purtroppo, non ha molte possibilit\u00e0 di costruirsi una vita adulta che possa definirsi dignitosa. C'\u00e8 poi un altro aspetto importante da sottolineare: l'attenzione verso i genitori e i sibling", cio\u00e8 i fratelli, "spesso i principali caregiver di questi ragazzi, \u00e8 del tutto insufficiente e non esistono tutele adeguate a supportarli. Questo evidenzia un problema significativo di welfare e di etica, oltre alla solitudine che molte famiglie si trovano a vivere. Accanto all'innovazione terapeutica, sarebbe fondamentale sviluppare parallelamente un'innovazione nell'ambito della tutela sociale e dell'assistenza, per garantire un supporto pi\u00f9 adeguato per una vita sociale soddisfacente, con il giusto supporto e le opportunit\u00e0 necessarie per farlo". \u00a0Come sottolinea Laura Antonioli, Medical Affairs Head di Ucb Italia: "Se nessuno \u00e8 a conoscenza del problema, non sar\u00e0 possibile riconoscerlo come una priorit\u00e0. Ucb ha sviluppato una solida esperienza nel trattamento dell'epilessia, mantenendo sempre un'attenzione particolare verso le sindromi rare, come quella di Lennox-Gastaut, e restando costantemente in ascolto delle esigenze e dei bisogni irrisolti dei pazienti. Siamo convinti che il progresso debba avvenire su due fronti complementari: scientifico e organizzativo, terapeutico e tecnologico, per elevare continuamente gli standard di trattamento e migliorare le cure. Un esempio concreto di questo impegno \u00e8 il supporto di Ucb al Progetto DEEstrategy, finalizzato a ottimizzare la gestione delle epilessie rare. Il progetto si concentra sul miglioramento dei percorsi assistenziali, dove, ad esempio, la telemedicina gioca un ruolo fondamentale nell'agevolare l'accesso alle cure, nel monitoraggio dei pazienti e – conclude – nella gestione tempestiva delle emergenze".\u00a0—salutewebinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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