(Adnkronos) – Fenfluramina "ha dimostrato un'efficacia significativa sia nei trial controllati a breve termine, sia nei trattamenti in aperto di real world, effettuati anche per anni. Possiamo dire che almeno il 50% dei pazienti che hanno assunto il farmaco hanno tratto un beneficio estremamente significativo, sia sul piano di controllo delle crisi, sia sul piano della qualit\u00e0 di vita". Cos\u00ec Bernardo Dalla Bernardina, gi\u00e0 professore di Neuropsichiatria infantile dell'universit\u00e0 degli Studi di Verona e direttore scientifico del Centro di ricerca per le epilessie pediatriche dell'Aoui ospedale Donna e Bambino di Verona, in occasione di un incontro con la stampa organizzato oggi a Milano da Ucb per annunciare il via libera di Aifa alla rimborsabilit\u00e0 di fenfluramina nel trattamento della sindrome di Lennox – Gastaut (Lgs). \u00a0La grave encefalopatia epilettica e dello sviluppo che insorge in et\u00e0 pediatrica, che si manifesta "in alcuni casi nel primo anno di vita, in altri in et\u00e0 prescolare, \u00e8 caratterizzata dall'associazione di diversi tipi di crisi – spiega lo specialista – Tra le pi\u00f9 handicappanti ci sono quelle toniche o atoniche, che comportano una caduta inattesa, brutale e violenta che, a sua volta, pu\u00f2 comportare degli ulteriori danni per conseguenze legate al trauma cranico". La malattia rara colpisce circa 1 milione di persone in tutto il mondo e compromette l'ambito "cognitivo, del linguaggio, della relazione, delle autonomie, delle possibilit\u00e0 di raggiungere un adeguato livello sul piano dell'apprendimento", e comporta quindi "l'impossibilit\u00e0 di arrivare ad entrare in maniera autonoma nel mondo del lavoro".\u00a0"I farmaci fino ad oggi a disposizione – illustra Della Bernardina – hanno sempre ottenuto risultati modesti e transitori, quindi mai in grado di modificare l'outcome", cio\u00e8 il risultato clinico, per "questi soggetti, che \u00e8 sistematicamente sfavorevole, sia sul piano della persistenza delle crisi che di tutti gli handicap associati". Anche se la forma della malattia pu\u00f2 "essere dovuta a cause molto diverse tra di loro – conclude l'esperto – la fenfluramina \u00e8 in grado di agire sul meccanismo di sbilanciamento che sostiene le crisi, indipendentemente dalla causa che le ha provocate, riequilibrando lo sbilanciamento che le produce". In particolare, agisce "sui recettori della serotonina e sui recettori Sigma-1, implicati in maniera significativa nella genesi nella determinazione di molte forme di epilessia".\u00a0—salutewebinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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